意大利和法国科学家在新一期《细胞·干细胞》杂志上发表报告说，他们从患肌营养不良症的人体内提取了成体干细胞，进行基因改良后植入患同样肌肉疾病的老鼠体内，取得显著治疗效果。

报告说，这一实验疗法的成果意味着，医学界朝着用自体干细胞移植治疗肌肉萎缩症的方向又前进了一步。将来如果能将取自患者的干细胞进行基因改良，重新植回患者体内治疗该病，可有效避免传统的成肌细胞移植治疗等带来的排异反应。

肌营养不良症有不同类型，意大利米兰大学以及法国一家研究机构科学家选择的是最常见、也最致命的“杜氏肌营养不良症”患者。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。

研究表明，“杜氏肌营养不良症”是一种遗传疾病，患者体内一个负责编码一种关键肌肉蛋白质的基因发生变异是主要致病原因。在实验中，科学家们从患者肌肉和血液内分离出成体干细胞，然后应用基因工程技术，对致病基因进行修复，并将基因改造后的干细胞植入患病的实验鼠肌肉内。

结果发现，改造过的基因能够重新表达，并正确编码关键肌肉蛋白质，促进老鼠肌肉细胞的生成。从疗效上看，老鼠原本萎缩无力的肌肉变得明显强壮了许多。与对照组的患病鼠相比，植入干细胞的老鼠能在跑步机上跑更长时间。不过，它们的肌肉仍不能达到健康老鼠的强壮程度。

另外，研究负责人、米兰大学的伊万·托伦特也表示，这一疗法在应用到人体临床试验之前，还需要进行大量的研究工作，以提高其安全性和有效性。