安全、廉价、环保、高效地生产任何一种天然存在或人工设计的营养、药用蛋白质,一直是科学家梦寐以求的一件事。近年来,生物技术领域的革命性突破使得这一梦想越来越接近现实……
让动物成为制药“工厂”
蛋白类药物活性高、特异性强、毒性低、生物功能明确、利于临床应用的特点,对于疾病治疗与营养保健发挥着重要作用,也逐渐成为新世纪生物医药的支柱。目前已批准上市的蛋白质药物超过150个,针对的症状超过220种,使约3.25亿患者受益,其产值和销售额已超过200亿美元。
蛋白制剂来源于生物体且多为人体,因而量少、难以大量获得成为其发展和应用的最大瓶颈。生产蛋白药物的传统方法是利用生物化学手段从生物体分离纯化,但来源有限、提取成本高,因此价格昂贵而极大地限制了应用。
20世纪90年代后期动物克隆技术的兴起使得科学家开辟出一条生产蛋白多肽类药物的新途径-利用转基因手段将编码药用蛋白的基因转入动物体内,利用转基因动物作为一座“工厂”来生产我们希望的药用蛋白。这一方法借用动物或动物的某一器官作为“反应器”用于生产蛋白,被称为动物生物反应器,这一理念对生物制药的发展也产生了革命性的推动。
吃的是草,挤的是奶,产的是药
利用转基因动物为生物反应器生产药用蛋白,如何实现呢?让动物为我们合成蛋白,需要保证外源蛋白的合成不会扰乱动物正常的代谢过程,因此,一般将蛋白的合成限定在动物一定的器官,同时,为了方便获取生产的蛋白,一般选择那些蛋白会分泌至体外的器官生产。目前,比较
理想的蛋白合成或获取的部位主要包括:乳腺、血液、唾液、精囊、尿液、卵等。蛋白在特定器官合成后通过上述体液分泌至体外便能方便获得目标蛋白了。在这些部位中,乳腺又具有得天独厚的优势,因此也称为了研究人员的首选。牛因为产奶量高,牛生物反应器也成为了应用最为广泛的、最有发展潜力的一类反应器。










